Lachen ohne Leiden

Wirtschaftsforum: Herr Kopp, können Sie kurz erklären, was die Diagnose Mukoviszidose für die Betroffenen bedeutet?

Andreas Kopp: Mukoviszidose (auch bekannt als zystische Fibrose) ist die häufigste lebenslimitierende autosomal-rezessiv vererbte Krankheit bei Menschen europäischer Herkunft, gilt aber als seltene Krankheit. Laut Zahlen des deutschen Mukoviszidose-Register leben aktuell in Deutschland rund 6.500 Menschen mit Mukoviszidose. Etwa einer von 25 Menschen europäischer Abstammung ist Träger einer CF-Mutation und jedes Jahr werden in Deutschland rund 200 Kinder mit dieser Krankheit geboren. Früher war die Diagnose gleichbedeutend mit einem Todesurteil: In den 1950er-Jahren starben die meisten an Mukoviszidose erkrankten Kinder im ersten Lebensjahr. Inzwischen sieht die Prognose um einiges besser aus: Für ein heutiges Neugeborenes mit Mukoviszidose liegt die durchschnittliche Lebenserwartung in Deutschland bei 53 Jahren. Nichtsdestotrotz ist das Leben mit Mukoviszidose noch mit erheblichen Einschränkungen verbunden. Charakteristisch für die Krankheit ist die fortschreitende Verstopfung einer Reihe lebenswichtiger Organe mit zähem Schleim. Vor allem die Lunge ist betroffen. Unser langfristiges Ziel ist eine Heilung für diese Krankheit zu finden. Wir haben zwar große Fortschritte gemacht, sind aber noch nicht am Ziel.

Wirtschaftsforum: Die pharmazeutische Entwicklung ist bekanntlich mit hohen Kosten verbunden. Wie viel Geld hat die Vertex Pharmaceuticals bis jetzt in die Forschung und Entwicklung investiert?

Andreas Kopp: Das Unternehmen hat seit dem Jahr 2000 mehr als elf Milliarden USD in die Erforschung und Entwicklung neuer Therapien investiert. Erst 2012 konnten wir das erste Medikament auf den Markt bringen. Ursache der zystischen Fibrose ist ein defektes oder fehlendes CFTR-Protein als Folge von Mutationen im CFTR-Gen. Die sogenannten CFTR-Modulatoren setzen direkt an dem der Krankheit zugrundeliegenden Proteindefekt an und verbessern so die Aktivität des CFTR-Proteins. Die Krankheit und ihre Behandlung sind sehr komplex, da es viele unterschiedliche Mutationen gibt, die Mukoviszidose verursachen. Unser Ansatz ist es, den zugrunde liegenden Proteindefekt der Krankheit medikamentös zu behandeln. Längerfristig arbeiten wir an Zell- und Gentherapien, auch in anderen Krankheitsfeldern.

Wirtschaftsforum: Wie effektiv sind denn die Medikamente, die Sie bis jetzt auf den Markt gebracht haben?

Andreas Kopp: Mit den heutigen Therapiemöglichkeiten können etwa 75% der an Mukoviszidose erkrankten Menschen in Deutschland kausal behandelt werden. Noch ist keine Heilung möglich, jedoch eine deutliche Linderung der Symptome und eine bessere Lebensqualität als noch vor ein paar Jahren. Hier berichten Betroffene unter anderem, dass sie wieder längere Strecken laufen oder Sport treiben können. Besonders eindrücklich fand ich Aussagen von Patienten, die erstmals in ihrem Leben lachen können, ohne husten zu müssen. Und noch wichtiger: Mit den heutigen Therapieoptionen können viele Betroffene langfristig in die Zukunft blicken und ein Leben planen, das Familie oder Karriere beinhalten kann.

Wirtschaftsforum: Wie unterstützen Sie sonst Menschen, die an Mukoviszidose leiden?

Andreas Kopp: Die traditionelle Behandlung der Mukoviszidose wirkt sich stark auf das tägliche Leben der Betroffenen aus. Sie nimmt nicht selten vier oder mehr Stunden täglich in Anspruch und kann unter anderem Inhalation, Physiotherapie und bis zu 40 Tabletten pro Tag umfassen. Unser Ziel ist es, diesen Patienten neue Therapien bereitzustellen, die nicht nur ein bisschen zusätzliche Lebensqualität bieten, sondern eine echte Perspektive eröffnen. Deshalb investieren wir 70% unserer Betriebsausgaben in die Forschung. Drei von fünf unserer Mitarbeiter sind in der Forschung tätig. Neben der medikamentösen Therapie unterstützen wir die Patienten und ihre Familien mit verschiedenen Service- und Supportprogrammen. Dazu gehört eine Augmented Reality App für Kleinkinder mit Mukoviszidose und ihre Eltern und eine Informationsplattform für Betroffene. Während der Coronapandemie haben wir zudem die bestehende Community-Webseite www.mukostories.de, die eine Art Austauschplattform für Betroffene darstellt, um weitere Social Media-Kanäle ergänzt.

Wirtschaftsforum: Wie hat sich die Coronapandemie auf Ihre Aktivitäten ausgewirkt?

Andreas Kopp: Natürlich sind CF-Patienten bei einer Atemwegserkrankung wie COVID besonders gefährdet. Für uns war es wichtig, die bestmögliche Therapie für sie bereitzustellen. Da die CF-Community in Deutschland relativ klein ist – hierzulande gibt es ungefähr 100 Zentren und 200 bis 250 Ärzte, die auf Mukoviszidose spezialisiert sind – konnten wir die Kommunikation auch ohne Kongresse relativ leicht aufrechterhalten. Wir haben während der Pandemie unser neues Medikament erfolgreich auf den Markt gebracht und haben für die behandelnden Ärzte Erfahrungsaustausche organisiert. Wir haben aus dieser Zeit mitgenommen, dass die Nutzung unterschiedlicher Kanäle und auch der dezentralen Versorgung von besonderer Bedeutung ist.

Wirtschaftsforum: Was sind Ihrer Meinung nach die Erfolgsfaktoren des Unternehmens?

Andreas Kopp: Neben dem besonders starken Fokus auf die Forschung leben wir die Werte der Diversifizierung und glauben, dass wir durch unsere Unterschiede wachsen. Dies wirkt sich sehr positiv auf die Unternehmenskultur aus. So sind wir zum Beispiel eines der wenigen börsennotierten Pharmaunternehmen, das eine Frau an der Spitze hat, und etwa 42% unserer Beschäftigten sind Frauen.

Wirtschaftsforum: Wie sieht die Zukunft aus?

Andreas Kopp: Unser Ziel ist es, allen Menschen mit CF eine medikamentöse Behandlung anbieten zu können und die Krankheit eines Tages zu heilen. Zudem bringt uns die bisherige Forschung viele Erkenntnisse, um neue Therapien für andere genetische Erkrankungen wie Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zu entwickeln. Dies sind aktuell weitere Forschungsschwerpunkte bei Vertex.